Технология CRISPR обещает вылечить любое генетическое заболевание человека

Технология CRISPR обещает вылечить любое генетическое заболевание человека с помощью редактирования генов; какой будет первым?

CRISPR-Cas9 был впервые использован в качестве инструмента для редактирования генов в 2012 году. Всего за несколько лет эта технология стала популярной благодаря обещанию сделать редактирование генов намного быстрее, дешевле и проще, чем когда-либо прежде.

CRISPR — это сокращение от «кластеризованные регулярно чередующиеся короткие палиндромные повторы». Этот термин относится к серии повторяющихся паттернов, обнаруженных в ДНК бактерий, которые составляют основу примитивной иммунной системы, защищая их от вирусных захватчиков путем разрезания их ДНК.

Используя этот естественный процесс в качестве основы, ученые разработали технологию редактирования генов под названием CRISPR-Cas9, которая может разрезать конкретную последовательность ДНК, просто предоставляя ей матрицу РНК целевой последовательности. Это позволяет затем добавлять, удалять или заменять элементы в целевой последовательности ДНК.

Эта система представляет собой большой скачок по сравнению с предыдущими технологиями редактирования генов, которые требовали разработки и изготовления специального фермента, расщепляющего ДНК для каждой целевой последовательности, а не просто предоставления руководства по РНК, которое гораздо проще синтезировать.

Редактирование генов CRISPR уже изменило подход ученых к исследованиям, открыв широкий спектр приложений в различных областях. Но эта технология также может иметь большой потенциал для лечения болезней человека. Теоретически CRISPR может позволить нам редактировать любую генетическую мутацию по своему желанию, чтобы вылечить любую болезнь генетического происхождения. Однако на практике CRISPR все еще находится на начальной стадии своего терапевтического развития.

Восемь болезней, которые может вылечить технология CRISPR